一项发表在《新英格兰医学杂志》上的三期临床试验报告 显示，一种名为 Enlicitide 的实验性每日一次口服药，能将低密度脂蛋白（LDL）胆固醇（即“坏”胆固醇）水平降低高达 60%。
这一效果足以媲美目前市面上最强效的注射类疗法。
临床试验核心数据
该研究由 德克萨斯大学西南医学中心的 Ann Marie Navar 博士领导，并由默克公司（Merck & Co. Inc.）资助。
共有 2,909 名 患有动脉粥样硬化或具有高风险相关疾病的患者参与。
大多数参与者已在服用他汀类药物，但其平均 LDL 水平仍为 96 mg/dl，远高于动脉粥样硬化患者建议的 70 mg/dl 或高风险人群的 55 mg/dl 目标。
实验设计：约三分之二的患者服用 Enlicitide，其余三分之一服用安慰剂。
研究结果：
经过 24 周 的治疗，服用该药的组别 LDL 水平较安慰剂组降低了约 60%。
此外，非高密度脂蛋白（non-HDL）、载脂蛋白 B（apolipoprotein B）和脂蛋白(a) 等心血管风险指标也均有下降，且效果在为期一年的随访中得以维持。
科学背景：从诺贝尔奖到临床应用
Enlicitide 的研发逻辑根植于德克萨斯大学西南医学中心数十年的研究积累：
Michael Brown 博士和 Joseph Goldstein 博士因发现肝细胞上的 LDL 受体（负责从血液中清除胆固醇）而获得 1985 年诺贝尔奖。
PCSK9 蛋白的作用：
随后由 Helen Hobbs 博士和 Jonathan Cohen 博士领导的研究发现，某些遗传变异导致 PCSK9 蛋白 产量降低的人，
其 LDL 水平天生较低。
PCSK9 的正常功能是减少肝细胞表面的 LDL 受体数量。
从注射到口服：
虽然目前已存在如 evolocumab 和 alirocumab 等针对 PCSK9 的单克隆抗体注射药，但因需要注射、价格及保险覆盖等原因，普及率受限。
Enlicitide 的突破在于它能像注射剂一样结合血液中的 PCSK9，但采取的是更便捷的口服方式。
现状与未来展望
Ann Marie Navar 博士指出，目前只有不到一半的动脉粥样硬化性心血管疾病患者能达到 LDL 目标值。
虽然他汀类药物是基石，但往往力度不足。
“这种药物实现的 LDL 降幅，是自他汀类药物问世以来，口服药物所能达到的最高水平。”
下一步计划：
研究人员目前正在进行另一项临床试验，以明确这种 LDL 的大幅降低是否能直接转化为心脏病发作和中风风险的减少。
如果获得 FDA 批准，它将为全美数百万无法通过常规手段控制胆固醇的患者提供新的治疗选择。
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: 德州西南医疗中心很著名 德州西南医疗中心很著名
: 不知道有什么付作用，也得有命服才行。我的医生以前给开过一个，吃完之后胆固醇的数据极漂亮，但转氨酶一下就上来了，只好换了个没那么厉害的![[捂脸哭]](/assets/emoji/comment-emoji/dm_wulianku@2x.png?v=1)
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: 还是运动好。饮食改改。 还是运动好。饮食改改。
: 太好了 太好了
: 新药很贵的 保险不可能把他纳入formula 不可能普及 至少还要好几年等专利过了 新药很贵的 保险不可能把他纳入formula 不可能普及 至少还要好几年等专利过了
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